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Secondo la programmazione, lo studio clinico di fase 2/3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a bracci paralleli, controllato verso placebo sull’uso di opaganib in 270 pazienti con COVID-19 grave potrà essere condotto in fino a 40 centri clinici in Russia, Italia, Regno Unito e altri Paesi

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In parallelo, la FDA ha approvato uno studio clinico su opaganib in fino a 40 pazienti con COVID-19 grave con avvio dell’arruolamento negli Stati Uniti

TEL-AVIV, Israele e RALEIGH, N.C., June 23, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL ) (“RedHill” o la “Società”), una società biofarmaceutica specializzata, ha annunciato oggi di aver presentato una domanda di autorizzazione della sperimentazione clinica (CTA, Clinical Trial Application) presso le autorità sanitarie di Regno Unito (MHRA, Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency) e Italia (AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco) per uno studio clinico di fase 2/3 finalizzato alla valutazione di opaganib (Yeliva^®, ABC294640)¹ in pazienti ricoverati per infezione da SARS-CoV-2 grave, causa di COVID-19, e polmonite.

Mark L. Levitt, M.D., Ph.D., Direttore medico di RedHill, ha dichiarato: “Stiamo facendo rapidi passi avanti nella preparazione di uno studio globale multicentrico di fase 2/3 su opaganib nei pazienti con COVID-19. In linea con il passaggio globale dall’attuazione di programmi di uso compassionevole alla conduzione di studi clinici adeguatamente controllati, la nostra massima priorità è quella di generare dati affidabili in un contesto controllato ai fini regolatori. A seguito della presentazione della domanda di autorizzazione della sperimentazione clinica in Russia la scorsa settimana, abbiamo presentato domande analoghe in Regno Unito e Italia, e stiamo lavorando per estendere lo studio ad altri Paesi e avviare al più presto il trattamento dei pazienti. Questo studio, insieme alla sperimentazione di fase 2a in corso negli Stati Uniti, dovrebbe consentire un più rapido arruolamento dei pazienti per valutare l’efficacia di opaganib contro il COVID-19 con l’obiettivo di rendere al più presto disponibile questa promettente terapia per coloro che ne hanno bisogno.”

Lo studio di fase 2/3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a bracci paralleli, controllato verso placebo è stato disegnato per arruolare fino a 270 soggetti con polmonite da COVID-19 grave che richiedono il ricovero ospedaliero e il trattamento con ossigenoterapia. I soggetti saranno randomizzati in rapporto 1:1 a ricevere opaganib o placebo, in aggiunta alla terapia standard. L’endpoint primario dello studio è la valutazione della percentuale di pazienti che richiedono intubazione e ventilazione meccanica entro il giorno 14. Dopo la valutazione di circa 100 soggetti in relazione all’endpoint primario verrà condotta un’analisi di futilità ad interim in aperto.

Attualmente la Società prevede di condurre lo studio in fino a 40 centri di sperimentazione in Russia, Italia, Regno Unito e altri Paesi.

In parallelo, negli Stati Uniti è stato avviato l’arruolamento dei pazienti per uno studio clinico di fase 2a randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo su opaganib (NCT04414618). Tale studio è stato impostato per arruolare fino a 40 pazienti con polmonite da COVID-19 grave che richiedono il ricovero ospedaliero e il trattamento con ossigenoterapia. Questo studio clinico non ha potenza adeguata ai fini della significatività statistica.

La Società ha precedentemente annunciato alcuni risultati preliminari incoraggianti relativi a sei pazienti con COVID-19 che necessitavano di ossigenoterapia ad alto flusso e che sono stati trattati con opaganib in Israele nell’ambito di programmi di uso compassionevole. I sei pazienti analizzati hanno tutti dimostrato un netto miglioramento clinico dopo l’inizio del trattamento con opaganib, un sostanziale miglioramento nei biomarcatori, tra cui una diminuzione del bisogno di ossigenoterapia, un aumento della conta dei linfociti e una riduzione dei livelli di proteina C reattiva (CRP). Tutti i sei pazienti analizzati sono stati svezzati dall’ossigenoterapia e dimessi dall’ospedale con respirazione in aria ambiente senza necessità di ventilazione meccanica.

Finora, opaganib è stato somministrato a un totale di 141 soggetti nell’ambito di studi clinici di fase 1 e fase 2 in corso e conclusi per indicazioni oncologiche, in studi di farmacocinetica su volontari sani negli Stati Uniti, nell’ambito dei programmi di accesso allargato esistenti approvati dalla FDA (Food and Drug Administration) statunitense per i pazienti oncologici e nell’ambito del programma di accesso allargato per i pazienti con COVID-19 in Israele, con conseguente valutazione della sicurezza e della tollerabilità negli esseri umani sia negli Stati Uniti che in altri Paesi.

Informazioni su Opaganib (ABC294640, Yeliva^®)

Opaganib, una nuova entità chimica, è un inibitore selettivo della sfingosina chinasi-2 (SK2) proprietario, first-in-class, somministrato per via orale, ad attività antitumorale, antinfiammatoria e antivirale, per molteplici indicazioni oncologiche, infiammatorie e gastrointestinali. Con l’inibizione della SK2, opaganib blocca la sintesi della sfingosina 1-fosfato (S1P), una molecola di segnalazione lipidica che agevola la crescita del cancro e l’infiammazione patologica.

I dati preclinici hanno dimostrato attività sia antinfiammatorie che antivirali di opaganib, con il potenziale di ridurre i disturbi infiammatori polmonari, come la polmonite, e mitigare il danno fibrotico polmonare. Diversi studi preclinici precedenti supportano il ruolo potenziale della SK2 nel complesso di replicazione-trascrizione dei virus a RNA a singolo filamento a polarità positiva, simili a SARS-CoV-2, la cui inibizione potrebbe potenzialmente frenare la replicazione virale. Gli studi preclinici in vivo² hanno rilevato una riduzione dei tassi di mortalità dovuti all’infezione da virus dell’influenza e miglioramenti nelle lesioni polmonari indotte da Pseudomonas aeruginosa con l’utilizzo di opaganib, grazie alla riduzione dei livelli di IL-6 e TNF-alfa nel liquido di lavaggio bronco-alveolare.

Opaganib ha ricevuto la designazione di Orphan Drug (farmaco orfano) dalla FDA statunitense per il trattamento del colangiocarcinoma ed è oggetto di valutazione in uno studio di fase 1/2a sul colangiocarcinoma avanzato e in uno studio di fase 2 sul cancro della prostata. Opaganib è stato originariamente sviluppato da Apogee Biotechnology Corp. con sede negli Stati Uniti e ha completato con successo numerosi studi preclinici in ambito oncologico, infiammatorio, gastrointestinale e sui modelli di radioprotezione, nonché uno studio clinico di fase 1 su pazienti oncologici con tumori solidi in stadio avanzato. Opaganib è inoltre in fase di valutazione per il trattamento dell’infezione da SARS-CoV-2 (COVID-19).

Lo sviluppo di opaganib è stato sostenuto da sovvenzioni e contratti assegnati ad Apogee Biotechnology Corp. da parte di agenzie governative federali e statali degli Stati Uniti, tra cui NCI, BARDA, il Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti e l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA.

Informazioni su RedHill Biopharma      

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) è un’azienda biofarmaceutica specializzata principalmente nel trattamento di malattie gastrointestinali. RedHill promuove i farmaci per l’apparato gastrointestinale Movantik^® per la costipazione indotta da oppioidi negli adulti¹, Talicia^® per il trattamento delle infezioni da Helicobacter pylori (H. pylori) negli adulti² e Aemcolo^® per il trattamento della diarrea del viaggiatore negli adulti³. I principali programmi di sviluppo clinico in fase avanzata di RedHill includono: (i) RHB-204, con uno studio cardine pianificato di fase 3 per le infezioni polmonari da micobatteri non tubercolari (NTM); (ii) Opaganib (Yeliva^®), un inibitore selettivo di SK2 first-in-class attivo per molteplici indicazioni, con un programma di fase 2/3 per il COVID-19 e studi di fase 2 in corso per il cancro della prostata e il colangiocarcinoma; (iii) RHB-104, con risultati positivi da un primo studio di fase 3 sulla malattia di Crohn; (iv) RHB-102 (Bekinda^®), con risultati positivi da uno studio di fase 3 su gastroenterite acuta e gastrite e risultati positivi da uno studio di fase 2 sulla sindrome dell’intestino irritabile associata a diarrea (IBS-D); (v) RHB-106, una preparazione intestinale incapsulata; e (vi) RHB-107, un inibitore della serina proteasi di fase 2 first-in-class per il cancro e le malattie infiammatorie gastrointestinali. Ulteriori informazioni sulla Società sono disponibili sul sito www.redhillbio.com.

Il presente comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tali informazioni possono essere precedute dalle parole “intende”, “può”, “vuole”, “pianifica”, “si aspetta”, “anticipa”, “progetta”, “prevede”, “stima”, “mira”, “ritiene”, “spera”, “potenziale” o parole con significato simile, incluse dichiarazioni previsionali relative ai risultati preliminari del trattamento con opaganib di pazienti affetti da COVID-19. Il trattamento con opaganib in Israele viene somministrato nell’ambito di un programma di uso compassionevole in conformità con le linee guida del Ministero della Salute israeliano. I risultati ottenuti finora sono solo di carattere preliminare e si basano su risultati clinici relativi a un numero molto limitato di pazienti. Non vi è alcuna garanzia che questi pazienti continuino a mostrare miglioramenti clinici o che altri pazienti presentino miglioramenti clinici simili. Le dichiarazioni previsionali si basano su determinate ipotesi e sono soggette a diversi rischi e incertezze noti e non noti, molti dei quali esulano dal controllo della Società e non possono essere previsti o quantificati, e di conseguenza i risultati effettivi potrebbero differire significativamente da quelli espressi o suggeriti da tali dichiarazioni. Tali rischi e incertezze includono, senza limitazione, il rischio che le condizioni cliniche dei pazienti trattati con opaganib non continuino a migliorare e possano peggiorare; il rischio che lo studio clinico di fase 2a condotto negli Stati Uniti per la valutazione di opaganib non abbia esito positivo; il rischio che la Società non avvii lo studio di fase 2/3 in Russia, Italia e Regno Unito e non espanda lo studio a livello di studio multinazionale includendo altri centri in ulteriori Paesi; il rischio che altri pazienti con COVID-19 trattati con opaganib non presentino alcun miglioramento clinico; il rischio che gli studi clinici su opaganib in Israele, Stati Uniti, Russia, Italia e Regno Unito o in altri contesti per il trattamento del COVID-19, se effettivamente condotti, non evidenzino alcun miglioramento nei pazienti; i rischi di sviluppo legati alle scoperte nella fase iniziale per una malattia ancora poco compresa, inclusa la difficoltà di valutare l’efficacia di opaganib per il trattamento del COVID-19, se del caso; una forte concorrenza da parte di altre società che sviluppano potenziali trattamenti e vaccini per il COVID-19; l’effetto di una potenziale insorgenza di effetti indesiderati gravi legati al trattamento con opaganib nell’ambito di programmi di uso compassionevole, nonché altri rischi e incertezze associati a (i) l’avvio, le tempistiche, i progressi e i risultati delle attività di ricerca, produzione, studi preclinici, sperimentazioni cliniche e altri tentativi di sviluppo di candidati terapeutici da parte della Società, nonché le tempistiche per il lancio dei suoi prodotti commerciali e di quelli che potrebbe acquisire o sviluppare in futuro; (ii) la capacità della Società di far avanzare i propri candidati terapeutici alla fase di sperimentazione clinica o di completare con successo i propri studi preclinici o le proprie sperimentazioni cliniche o di sviluppare test diagnostici di accompagnamento commerciali per il rilevamento del MAP; (iii) l’entità, il numero e il tipo di studi aggiuntivi che la Società può essere tenuta a condurre e l’ottenimento da parte della Società dell’approvazione delle autorità per i suoi candidati terapeutici, nonché le tempistiche per altra documentazione normativa, approvazioni e feedback; (iv) la produzione, lo sviluppo clinico, la commercializzazione e l’accettazione sul mercato dei candidati terapeutici e dei prodotti commerciali della Società; (v) la capacità della Società di commercializzare e promuovere con successo Talicia^®, Aemcolo^® e Movantik^®; (vi) la capacità della Società di stabilire e mantenere collaborazioni aziendali; (vii) la capacità della Società di acquisire prodotti approvati per il commercio negli Stati Uniti che raggiungano il successo commerciale e di consolidare le proprie capacità di marketing e commercializzazione; (viii) l’interpretazione delle proprietà e delle caratteristiche dei candidati terapeutici della Società e dei risultati ottenuti con i candidati terapeutici nella ricerca, negli studi preclinici o nelle sperimentazioni cliniche; (ix) l’attuazione del modello di business, dei piani strategici operativi e relativi ai candidati terapeutici della Società; (x) la misura della tutela che la Società è in grado di fornire e mantenere per i diritti di proprietà intellettuale a copertura dei suoi candidati terapeutici e prodotti commerciali e la sua capacità di gestire l’attività senza violare i diritti di proprietà intellettuale di terzi; (xi) l’inadempienza agli obblighi nei confronti della Società delle parti da cui essa prende in licenza la proprietà intellettuale; (xii) le stime delle spese, dei ricavi futuri, dei requisiti patrimoniali e delle necessità di ulteriori finanziamenti da parte della Società; (xiii) le conseguenze di eventuali effetti indesiderati subiti dai pazienti a seguito dell’utilizzo di farmaci sperimentali nell’ambito del programma di accesso allargato della Società; (xiv) la concorrenza da parte di altre società e tecnologie nel settore della Società; e (xv) l’assunzione e l’impiego continuativo degli Executive Manager. Informazioni più dettagliate sulla Società e sui fattori di rischio che possono influenzare la realizzazione delle dichiarazioni previsionali sono riportate nei documenti della Società presso la Securities and Exchange Commission (SEC), inclusa la Relazione annuale della Società sul modulo 20-F depositata presso la SEC il 4 marzo 2020. Tutte le dichiarazioni previsionali incluse nel presente comunicato stampa sono da considerarsi attuali unicamente alla data del presente comunicato. La Società non si assume alcun obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale scritta o verbale a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altre motivazioni, se non nel caso in cui venga richiesto dalla legge.

NOTA: Il presente comunicato stampa, fornito per agevolare la lettura, è una versione tradotta del comunicato stampa ufficiale pubblicato dalla Società in lingua inglese.

¹ Opaganib è un nuovo farmaco sperimentale, non disponibile per la distribuzione commerciale.

² Xia C. et al. Transient inhibition of sphingosine kinases confers protection to influenza A virus infected mice. Antiviral Res. Ottobre 2018; 158:171-177. Ebenezer DL et al. Pseudomonas aeruginosa stimulates nuclear sphingosine-1-phosphate generation and epigenetic regulation of lung inflammatory injury. Thorax. Giugno 2019; 74(6):579-591.

¹ La scheda tecnica completa di Movantik® (naloxegol) è disponibile sul sito: www.Movantik.com.

² La scheda tecnica completa di Talicia® (omeprazolo magnesio, amoxicillina e rifabutina) è disponibile sul sito: www.Talicia.com.

³ La scheda tecnica completa di Aemcolo^® (rifamicina) è disponibile sul sito: www.Aemcolo.com.